Zadanie 24. (0–1)
Treść
Terapia genowa jest próbą uzyskania efektu leczniczego przez wprowadzenie prawidłowego genu do komórki funkcjonującej nieprawidłowo. Wydaje się, że terapia genowa szczególnie dobrze będzie się nadawać do leczenia hemofilii A, spowodowanej brakiem w organizmie białka zwanego VIII czynnikiem krzepnięcia krwi. Krew bez tego czynnika nie krzepnie, natomiast nawet niewielki wzrost stężenia tego czynnika we krwi powoduje znaczne złagodzenie objawów choroby. Wyjaśnij, w jaki sposób, za pomocą terapii genowej, można by uzyskać złagodzenie objawów hemofilii A.
Pokaż odpowiedź
Za poprawne wyjaśnienie – 1 pkt. Przykłady odpowiedzi:
• Po wprowadzeniu prawidłowego genu do komórki nastąpi jego ekspresja, dzięki czemu nastąpi wytwarzanie brakującego białka / czynnika VIII (i krew będzie krzepnąć).
• Wprowadzony gen koduje czynnik VIII, który po ekspresji genu / po transkrypcji (i translacji) w komórkach będzie wytwarzany (dzięki czemu krew będzie mogła krzepnąć).